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專家們談到了一項突破:新型聯合療法可以幫助多達90%的CF患者接受治療。在美國,這種藥物已經被批準。


“突破”,“里程碑”-專業領域很少對新療法產生如此興奮的反應:悉尼大學彼得·米德爾頓(Peter Middleton)領導的國際醫生團隊在《 NEJM》雜志上介紹了三種有效的囊性纖維化有效成分。該療法可顯著改善多達90%的代謝性疾病患者的狀況。在美國,準備Trikafta是為患者從12年加速程序已經在10月21日批準。歐洲權威EMA已經提出了批準申請。

歐洲最常見的先天性代謝疾病

囊性纖維化是歐洲最常見的先天性代謝疾病。根據慕尼黑亥姆霍茲中心的數據,德國每年約有200名兒童出生該病。

在這種疾病中,細胞表面的氯化物通道缺陷會導致痰液在支氣管,胰腺,汗腺,消化道和其他器官中變得如此粘稠,以至于無法正常排出。危及生命并迄今無法治愈的疾病的后果是例如永久性咳嗽,慢性腹瀉和復發性肺炎。

該疾病是由CFTR基因突變引起的。超過1700種此類變化會導致囊性纖維化-也稱為囊性纖維化(CF)。迄今為止,新療法針對的是最常見的突變:Phe508del。盡管近年來已批準了各種療法,但它們僅適用于較小的患者亞組。

“在歐洲,大約80%至90%的患者具有這種最常見的突變,” 維也納醫科大學囊性纖維化門診診所負責人Sabine Renner說。

在13個國家/地區的一百多個研究中心和400多名12歲及以上的患者參加了發表有Phe508del突變的研究。Renner和她的同事還照顧了研究參與者。

一半的受試者接受了三種活性物質Elexacaftor,Tezacaftor和Ivacaftor,其他受試者接受了假藥準備。四周后,與安慰劑相比,肺功能改善了約14%,而肺功能障礙的發生率降低了63%。

“兩周后就已經有了鉗工”

Sabine Renner說:“已經過了兩周,接受治療的患者病情好轉,呼吸功能得到改善,肺功能顯著改善。” “此外,它顯示出完全簡單的體重增加,即使對于總是不得不為每一克而戰的患者而言也是如此。”

用高血壓治療的200名患者中有2名因高血壓和皮疹而中止治療??傮w上,與之相比,安慰劑組中有42例患者接受聯合治療后有28例嚴重副作用。這些副作用包括肺部疾病的惡化-安慰劑組的參與者比接受藥物組合的參與者更頻繁。通常,作者說的是可接??受的副作用。

誰為此買單?

該研究除其他外,由產品制造商提供資助,并由Vertex Pharmaceuticals支持。

Trikafta藥物在美國被批準用于12年以上CFTR基因具有相應突變的患者。FDA說,第二項未發表的研究中的三聯藥物使肺功能比目前的兩種藥物組合提高了10%。

海德堡德國肺部研究中心(DZL)的Mirjam Stahl首次說,大多數患者都可以使用因果療法。“在我看來,在這種療法的最高級中說話絕對是適當的。” 她談到了重大改進,這些改進將反映出更好的身體表現和患者的預期壽命。

不要忘記其他患者

Renner強調,不應忘記那些不符合該療法資格的人:“其他突變,三聯療法不兼容,伴有嚴重肝病的患者-在CF患者中很常見,計劃或懷孕,以及與其他藥物相互作用是禁忌癥的患者。”

同樣,貝塞斯達(美國馬里蘭州)國立衛生研究院的弗朗西斯·科林斯(Francis Collins)在“ NEJM” 的評論中發表了評論。新療法的開發確實應該是“大喜事的原因”,因為在將來,可以安全有效地治療90%的患者。但是,一個不應放棄其他患者。該研究的目標是一種對所有患者都有效的永久療法。